Scheda LAM 2013/01

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Protocollo per la leucemia acuta mieloide in età pediatrica

Setting: I linea

Criteri di inclusione:

• Pazienti affetti da LAM

• Pazienti con età compresa fra 0 e 18 anni (17 anni e 364 giorni) alla diagnosi.

• Consenso informato firmato dai genitori, o dal rappresentante legale, del minore affetto dalla patologia leucemica.

Criteri di esclusione:

• Sindrome di Down (Trattamento secondo Protocollo AIEOP LAM 2002/02)

• Leucemia Acuta Promielocitica (FAB M3) o t(15;17) con riarrangiamento PML/RARα

• LAM secondaria a MDS

• LAM-t (therapy-related AML)

• Gravidanza o allattamento in corso

• Pretrattamento con antiblastici o trattamento con farmaci steroidei superiore a 7 giorni

• Disfunzioni d’organo: WHO grado 4

Scheda AC220-A-U202

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Studio di Fase 1/2, multicentrico, con incremento della dose per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia di quizartinib somministrato in combinazione con la chemioterapia di reinduzione e come terapia di continuazione ad agente unico, in soggetti pediatrici di età compresa tra 1 mese e <18 anni (e giovani adulti fino a 21 anni) affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante/refrattaria con mutazioni FLT3-ITD

Setting: II linea

Criteri di inclusione:

•  Diagnosi di LMA secondo la classificazione 2008 dell’OMS con >5% di blasti nel midollo osseo, con o senza malattia extramidollare.

• I soggetti devono essere in prima recidiva o refrattari alla chemioterapia di prima linea ad alto dosaggio con non più di 1 tentativo (da 1 a 2 cicli di chemioterapia di induzione) al momento dell’induzione della remissione. È consentito un precedente HSCT.

• Presenza della mutazione attivante FLT3-ITD nel midollo osseo o nel sangue periferico

• I soggetti devono avere un’età compresa tra 1 mese e ≤21 anni al momento della firma del modulo di consenso/assenso informato.

• Karnofsky >50% per i soggetti di età >16 anni

• Lansky >50% per i soggetti di età ≤16 anni.

• I soggetti devono essersi ripresi completamente dagli effetti di tossicità acuta clinicamente significativi dovuti alla precedente chemioterapia, immunoterapia o radioterapia prima del Ciclo 1 di reinduzione, Giorno 1.

• Adeguata funzionalità renale ed epatica

• Adeguata funzionalità cardiaca

• I soggetti di sesso femminile in età fertile devono risultare negativi al test di gravidanza

• I soggetti di entrambi i sessi devono essere disposti a usare un metodo contraccettivo altamente efficace fino a 6 mesi dopo l’ultima dose di quizartinib o citarabina

• I soggetti di sesso femminile con neonati devono acconsentire a non allattare al seno

• I soggetti e/o i rispettivi genitori o tutori legali devono essere in grado di comprendere la natura sperimentale e i potenziali rischi e benefici dello studio.

• Firma del consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

•  Diagnosi di recidiva del SNC isolata

• Diagnosi di leucemia acuta promielocitica (LAP), leucemia mielomonocitica giovanile (JMML), classificazione francese-americano-britannica (FAB) di sottotipo M3 o classificazione di LAP secondo l’OMS con traslocazione, t(15;17)(q22;q12), oppure proliferazioni mieloidi correlate alla sindrome di Down.

• Malattia cardiovascolare non controllata o significativa

• I soggetti saranno esclusi se presentano un’infezione sistemica

• Nota malattia epatica in fase attiva e clinicamente rilevante (es. infezione attiva di epatite B o epatite C).

• Anamnesi nota di infezione da virus dell’immunodeficienza umana (HIV).

• Anamnesi di ipersensibilità a qualsiasi farmaco in studio o ai rispettivi eccipienti

• Il soggetto sta ricevendo o ha in programma di ricevere una chemioterapia, radioterapia o immunoterapia concomitante diversa da quelle specificate nel protocollo.

• Qualsiasi malattia, patologia, disturbo psichiatrico o problema sociale significativo concomitante che comprometterebbe la sicurezza o la conformità del soggetto, che interferirebbe con la possibilità di fornire il consenso/l’assenso, con la partecipazione allo studio, con il follow-up o l’interpretazione dei risultati dello studio.

• Partecipazione concomitante ad altre procedure interventistiche sperimentali

• Il soggetto è ritenuto altrimenti inadatto allo studio dallo sperimentatore.

Scheda ACT15378

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Francesco Saglio Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Nicoletta Bertorello Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Francesca Resente Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.

Isatuximab in combinazione con chemioterapia in pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta (LLA) o leucemia mieloide acuta (LMA) recidivata/refrattaria (ISAKIDS)

Setting: II linea

Criteri di inclusione:

• Il partecipante deve avere da 28 giorni a meno di 18 anni di età al momento della firma del consenso informato. I partecipanti sotto i 2 anni di età possono essere arruolati solo dopo il completamento della rivalutazione del dosaggio sui primi 20 partecipanti con età compresa tra 2 e 18 anni.

• diagnosi confermata di LLA a cellule T o B recidivante, incluso Linfoma Linfoblastico (LBL), o LMA recidivante compresi i partecipanti con storia di mielodisplasia (MDS).

• Partecipanti precedentemente trattati con recidiva o risultanti refrattari al trattamento più recente. I partecipanti in prima o seconda recidiva saranno eleggibili a prescindere della durata della remissione. Partecipanti con non più di 1 precedente terapia di salvataggio.

• I partecipanti devono fare uso di metodi contraccettivi durante il trattamento e fino a 6 mesi dopo l’ultima somministrazione

• Partecipanti non in stato di gravidanza o di allattamento al seno

• Avvenuta firma del consenso informato da parte del partecipante e/o dei genitori/tutore legale

• Ottenimento dell’assenso alla partecipazione anche dal paziente stesso, compatibilmente con la sua età.

Criteri di esclusione:

• Prove di infezione in atto o sieropositività per HIV, Epatite B o C umana.

• Secondo tumore maligno diverso dal carcinoma a cellule basali o squamose della pelle o carcinoma in situ, a meno che non siano trattati con successo con intento curativo per più di 3 anni prima di entrare nello studio.

• Compromessa funzionalità cardiaca, renale, vascolare

• Qualsiasi malattia attiva grave o patologia concomitante che, secondo il parere dello sperimentatore, possa interferire con la sicurezza del trattamento di studio o l’aderenza al protocollo di studio.

• Interruzione del trattamento precedente con immunoterapia/agenti sperimentali e chemioterapia per > 2 settimane e guarigione da tossicità acute prima della prima somministrazione del trattamento dello studio.

• Trapianto di cellule staminali precedenti entro 3 mesi e/o evidenza sistemica di Graft versus Host attiva (GVHD) e / o terapia immunosoppressiva per GVHD entro 1 settimana prima della prima somministrazione del trattamento in studio.

• Intolleranza o controindicazioni al trattamento con mAb o qualsiasi altra componente del trattamento di studio.

• Partecipanti con LBL con livello dei blasti nel midollo osseo (BM) <5%.

• Partecipanti con LLA di tipo Burkitt.

• Leucemia acuta con coinvolgimento testicolare o del solo SNC.

• Partecipanti che hanno sviluppato leucemia acuta correlata alla terapia.

• Individui ospitati in un istituto a causa di un ordine disciplinare o legale; prigionieri o partecipanti che sono legalmente istituzionalizzati.

• Qualsiasi normativa locale che impedirebbe l'ingresso del partecipante nello studio.

• Il partecipante non è adatto alla partecipazione, indipendentemente dal motivo, secondo il giudizio dello Sperimentatore, comprese condizioni mediche o cliniche o partecipanti potenzialmente a rischio di non aderire alle procedure di studio.

• I partecipanti sono dipendenti dello sponsor o dello sperimentatore

• I partecipanti sono dipendenti del centro clinico o di altre persone direttamente coinvolte nella conduzione dello studio, o familiari stretti di tali individui.

• Qualsiasi situazione specifica durante l'implementazione/il corso dello studio che possa sollevare considerazioni etiche.

• Sensibilità a qualsiasi trattamento dello studio, o suoi componenti, o farmaco o altra allergia che, secondo il parere dello sperimentatore, non sia indicato per partecipazione allo studio.