Scheda LAM 2013/01

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Protocollo per la leucemia acuta mieloide in età pediatrica

Setting: I linea

Criteri di inclusione:

  • Pazienti affetti da LAM

  • Pazienti con età compresa fra 0 e 18 anni (17 anni e 364 giorni) alla diagnosi.

  • Consenso informato firmato dai genitori, o dal rappresentante legale, del minore affetto dalla patologia leucemica.

Criteri di esclusione:

  • Sindrome di Down (Trattamento secondo Protocollo AIEOP LAM 2002/02)

  • Leucemia Acuta Promielocitica (FAB M3) o t(15;17) con riarrangiamento PML/RARα

  • LAM secondaria a MDS

  • LAM-t (therapy-related AML)

  • Gravidanza o allattamento in corso

  • Pretrattamento con antiblastici o trattamento con farmaci steroidei superiore a 7 giorni

  • Disfunzioni d’organo: WHO grado 4

 

Scheda AC220-A-U202

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Studio di Fase 1/2, multicentrico, con incremento della dose per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l’efficacia di quizartinib somministrato in combinazione con la chemioterapia di reinduzione e come terapia di continuazione ad agente unico, in soggetti pediatrici di età compresa tra 1 mese e <18 anni (e giovani adulti fino a 21 anni) affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante/refrattaria con mutazioni FLT3-ITD

Setting: II linea

Criteri di inclusione:

  •  Diagnosi di LMA secondo la classificazione 2008 dell’OMS con >5% di blasti nel midollo osseo, con o senza malattia extramidollare.
  • I soggetti devono essere in prima recidiva o refrattari alla chemioterapia di prima linea ad alto dosaggio con non più di 1 tentativo (da 1 a 2 cicli di chemioterapia di induzione) al momento dell’induzione della remissione. È consentito un precedente HSCT.

  • Presenza della mutazione attivante FLT3-ITD nel midollo osseo o nel sangue periferico

  • I soggetti devono avere un’età compresa tra 1 mese e ≤21 anni al momento della firma del modulo di consenso/assenso informato.

  • Karnofsky >50% per i soggetti di età >16 anni

  • Lansky >50% per i soggetti di età ≤16 anni.

  • I soggetti devono essersi ripresi completamente dagli effetti di tossicità acuta clinicamente significativi dovuti alla precedente chemioterapia, immunoterapia o radioterapia prima del Ciclo 1 di reinduzione, Giorno 1.

  • Adeguata funzionalità renale ed epatica

  • Adeguata funzionalità cardiaca

  • I soggetti di sesso femminile in età fertile devono risultare negativi al test di gravidanza

  • I soggetti di entrambi i sessi devono essere disposti a usare un metodo contraccettivo altamente efficace fino a 6 mesi dopo l’ultima dose di quizartinib o citarabina

  • I soggetti di sesso femminile con neonati devono acconsentire a non allattare al seno

  • I soggetti e/o i rispettivi genitori o tutori legali devono essere in grado di comprendere la natura sperimentale e i potenziali rischi e benefici dello studio.

  • Firma del consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  •  Diagnosi di recidiva del SNC isolata
  • Diagnosi di leucemia acuta promielocitica (LAP), leucemia mielomonocitica giovanile (JMML), classificazione francese-americano-britannica (FAB) di sottotipo M3 o classificazione di LAP secondo l’OMS con traslocazione, t(15;17)(q22;q12), oppure proliferazioni mieloidi correlate alla sindrome di Down.

  • Malattia cardiovascolare non controllata o significativa

  • I soggetti saranno esclusi se presentano un’infezione sistemica

  • Nota malattia epatica in fase attiva e clinicamente rilevante (es. infezione attiva di epatite B o epatite C).

  • Anamnesi nota di infezione da virus dell’immunodeficienza umana (HIV).

  • Anamnesi di ipersensibilità a qualsiasi farmaco in studio o ai rispettivi eccipienti

  • Il soggetto sta ricevendo o ha in programma di ricevere una chemioterapia, radioterapia o immunoterapia concomitante diversa da quelle specificate nel protocollo.

  • Qualsiasi malattia, patologia, disturbo psichiatrico o problema sociale significativo concomitante che comprometterebbe la sicurezza o la conformità del soggetto, che interferirebbe con la possibilità di fornire il consenso/l’assenso, con la partecipazione allo studio, con il follow-up o l’interpretazione dei risultati dello studio.

  • Partecipazione concomitante ad altre procedure interventistiche sperimentali

  • Il soggetto è ritenuto altrimenti inadatto allo studio dallo sperimentatore.

 

Scheda ACT15378

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Isatuximab in combinazione con chemioterapia in pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta (LLA) o leucemia mieloide acuta (LMA) recidivata/refrattaria (ISAKIDS)

Setting: II linea

Criteri di inclusione:

 

  • Il partecipante deve avere da 28 giorni a meno di 18 anni di età al momento della firma del consenso informato. I partecipanti sotto i 2 anni di età possono essere arruolati solo dopo il completamento della rivalutazione del dosaggio sui primi 20 partecipanti con età compresa tra 2 e 18 anni.

  • diagnosi confermata di LLA a cellule T o B recidivante, incluso Linfoma Linfoblastico (LBL), o LMA recidivante compresi i partecipanti con storia di mielodisplasia (MDS).

  • Partecipanti precedentemente trattati con recidiva o risultanti refrattari al trattamento più recente. I partecipanti in prima o seconda recidiva saranno eleggibili a prescindere della durata della remissione. Partecipanti con non più di 1 precedente terapia di salvataggio.

  • I partecipanti devono fare uso di metodi contraccettivi durante il trattamento e fino a 6 mesi dopo l’ultima somministrazione

  • Partecipanti non in stato di gravidanza o di allattamento al seno

  • Avvenuta firma del consenso informato da parte del partecipante e/o dei genitori/tutore legale

  • Ottenimento dell’assenso alla partecipazione anche dal paziente stesso, compatibilmente con la sua età.

 

Criteri di esclusione:

 

  • Prove di infezione in atto o sieropositività per HIV, Epatite B o C umana.

  • Secondo tumore maligno diverso dal carcinoma a cellule basali o squamose della pelle o carcinoma in situ, a meno che non siano trattati con successo con intento curativo per più di 3 anni prima di entrare nello studio.

  • Compromessa funzionalità cardiaca, renale, vascolare

  • Qualsiasi malattia attiva grave o patologia concomitante che, secondo il parere dello sperimentatore, possa interferire con la sicurezza del trattamento di studio o l’aderenza al protocollo di studio.

  • Interruzione del trattamento precedente con immunoterapia/agenti sperimentali e chemioterapia per > 2 settimane e guarigione da tossicità acute prima della prima somministrazione del trattamento dello studio.

  • Trapianto di cellule staminali precedenti entro 3 mesi e/o evidenza sistemica di Graft versus Host attiva (GVHD) e / o terapia immunosoppressiva per GVHD entro 1 settimana prima della prima somministrazione del trattamento in studio.

  • Intolleranza o controindicazioni al trattamento con mAb o qualsiasi altra componente del trattamento di studio.

  • Partecipanti con LBL con livello dei blasti nel midollo osseo (BM) <5%.

  • Partecipanti con LLA di tipo Burkitt.

  • Leucemia acuta con coinvolgimento testicolare o del solo SNC.

  • Partecipanti che hanno sviluppato leucemia acuta correlata alla terapia.

  • Individui ospitati in un istituto a causa di un ordine disciplinare o legale; prigionieri o partecipanti che sono legalmente istituzionalizzati.

  • Qualsiasi normativa locale che impedirebbe l'ingresso del partecipante nello studio.

  • Il partecipante non è adatto alla partecipazione, indipendentemente dal motivo, secondo il giudizio dello Sperimentatore, comprese condizioni mediche o cliniche o partecipanti potenzialmente a rischio di non aderire alle procedure di studio.

  • I partecipanti sono dipendenti dello sponsor o dello sperimentatore

  • I partecipanti sono dipendenti del centro clinico o di altre persone direttamente coinvolte nella conduzione dello studio, o familiari stretti di tali individui.

  • Qualsiasi situazione specifica durante l'implementazione/il corso dello studio che possa sollevare considerazioni etiche.

  • Sensibilità a qualsiasi trattamento dello studio, o suoi componenti, o farmaco o altra allergia che, secondo il parere dello sperimentatore, non sia indicato per partecipazione allo studio.