Scheda ITCC-054/AAML1921

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Studio di fase I/II su Bosutinib in pazienti pediatrici con leucemia mieloide cronica Ph+, in fase cronica di nuova diagnosi o resistente/intollerante, studio ITCC-054/COG-AAML1921

Setting: II linea
Questo protocollo contiene i seguenti gruppi:

• Fase 1: (solo R/I)
◦ Solo i pazienti pediatrici Ph + LMC resistenti o intolleranti alla precedente terapia TKI (R/I) sono iscritti durante la parte di ricerca di dosaggio dello studio. I pazienti con R/I possono essere iscritti in fase cronica (PC), fase accelerata (PA) o fase blastica (PB) della malattia LMC.

• Fase 2:
◦ Fase 2 ND: i pazienti pediatrici con Ph + LMC in fase cronica di nuova diagnosi (ND) possono essere iscritti nella Fase 2 dello studio, solo se la LMC è in PC
◦ Fase 2 R/I: pazienti pediatrici Ph + LMC resistenti o intolleranti (R/I) alla precedente terapia TKI possono essere iscritti anche durante la Fase 2 dello studio. In questa coorte è ammessa qualsiasi fase della malattia LMC (PC, PA o PB)

Criteri di inclusione Fase 1:
• Diagnosi citogenetica e molecolare della LMC con cromosoma Philadelphia positivo al momento della diagnosi iniziale di LMC o al momento dello screening dello studio
• Resistenza o intolleranza ad almeno un precedente inibitore della tirosina chinasi (TKI)
• Età >1 e <18 anni al giorno del ricevimento del consenso informato.
• Stato delle prestazioni di Lansky >50% per pazienti di età <16 anni o scala Karnofsky >50% per pazienti di età >16 anni
• Adeguata funzionalità renale, epatica e del midollo osseo
• Recuperato al grado 0-1, o al basale, da qualsiasi tossicità acuta della precedente
• Capacità a deglutire in modo affidabile
• Test di gravidanza negativo
• Utilizzo di metodi contraccettivi
• Consenso informato scritto firmato

Criteri di esclusione Fase 1:
• Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta con Ph + primario.
• Nei pazienti affetti da LMC PA/PB: leucemia leptomeningea
• Solo malattia extramidollare.
• Anamnesi precedente documentata delle mutazioni T315I o V299L BCR-ABL1. Se queste mutazioni diventano evidenti durante lo studio, il paziente uscirà dallo studio.
• Qualsiasi precedente trattamento con un TKI, antitumorali o antileucemia, radioterapia, trapinanto di cellule staminali allogeniche, etc. prima dell'inizio del trattamento con bosutinib.
• Compromissione della funzionalità renale e cardiaca.
• Donne incinte e/o che allattano
• Evidenza di grave infezione batterica, fungina o virale attiva o incontrollata.
• Storia nota di epatite B (HBV), epatite C (HCV) o di AIDS (HIV).
• Altra grave condizione medica o psichiatrica che potrebbe aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione del prodotto sperimentale o che potrebbe interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il soggetto inadatto alla partecipazione a questo studio.

Criteri di inclusione Fase 2:
• Diagnosi citogenetica e molecolare della LMC con cromosoma Philadelphia positivo al momento della diagnosi iniziale di LMC o al momento dello screening dello studio:
• Ph + LMC di nuova diagnosi di <6 mesi (dalla diagnosi iniziale) senza alcun precedente trattamento TKI
• Età >1 e <18 anni al giorno del ricevimento del consenso informato.
• Stato delle prestazioni di Lansky >50% per pazienti di età <16 anni o scala Karnofsky >50% per pazienti di età >16 anni
• Adeguata funzionalità renale ed epatica
• Capacità a deglutire in modo affidabile
• Test di gravidanza negativo allo screening
• Utilizzo di metodi contraccettivi
• Consenso informato scritto firmato
• Pazienti disposti a e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure di studio.

Criteri di esclusione Fase 2:

Pazienti affetti da LMC resistenti/intolleranti: R/I
• I criteri di esclusione per la coorte R/I nella Fase 2 sono identici ai criteri di esclusione della Fase 1.
Pazienti affetti da LMC di nuova diagnosi
• Diagnosi di leucemia linfoblastica acuta con Ph + primario.
• Soltanto malattia extramidollare.
• Anamnesi precedente documentata delle mutazioni T315I o V299L BCR-ABL1. Se queste mutazioni diventano evidenti durante lo studio, il paziente uscirà dallo studio
• Qualsiasi precedente trattamento con un TKI, antitumorali o antileucemia, radioterapia, trapinanto di cellule staminali allogeniche, etc. prima dell'inizio del trattamento con bosutinib.
• Compromissione della funzionalità renale e cardiaca.
• Donne incinte e/o che allattano
• Evidenza di grave infezione batterica, fungina o virale attiva o incontrollata.
• Storia nota di epatite B (HBV), epatite C (HCV) o di AIDS (HIV).
• Altra grave condizione medica o psichiatrica che potrebbe aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione del prodotto sperimentale o che potrebbe interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il soggetto inadatto alla partecipazione a questo studio.